.png)
نودع اليوم عام 2025، وهو عام لن ينساه مجتمع الهيموفيليا (الناعور) بسهولة. في الواقع، كان هذا العام حافلا بالتناقضات الصارخة؛ فبينما احتفلنا بانتصارات علمية غير مسبوقة في مجال العلاج الجيني، تلقينا صدمات تجارية مفاجئة من شركات كبرى. مع ذلك، يظل الثابت الوحيد هو أن قطار البحث العلمي لم يتوقف.
في هذا التقرير، المترجم عن موقع hemophilia news today ، وبناء على البيانات الأكثر قراءة وتداولا عالميا، نستعرض معكم كشف حساب شامل لملف علاج الهيموفيليا في 2025، وما يحمله لنا عام 2026 من آمال وتحديات.
الصدمة الأكبر في حصاد علاج الهيموفيليا
تصدرت هذه القصة قائمة الأحداث الأكثر قراءة وتأثيرا هذا العام. لسوء الحظ، اتخذت شركة فايزر العملاقة قرارا مفاجئا بوقف تطوير وتسويق عقار بيكفيز . كان هذا العقار يمثل أملا كبيرا للبالغين المصابين بالهيموفيليا (ب) من الدرجة المتوسطة إلى الشديدة.
سبب القرار: أرجعت الشركة قرارها إلى ما وصفته بالاهتمام المحدود من قبل المرضى والأطباء بالعلاج الجيني في الوقت الراهن. على الرغم من أن بيكفيز كان ثاني علاج جيني يحصل على الموافقة في الولايات المتحدة، إلا أن الحسابات الاقتصادية والسوقية كانت لها الكلمة العليا. يترك هذا الانسحاب تساؤلات جدية حول مستقبل الاستثمار التجاري في العلاجات الجينية المكلفة.
هيمليبرا الملك المتوج لمرضى النوع (أ)
في المرتبة الثانية من حيث الاهتمام، واصل عقار هيمليبرا ترسيخ مكانته كخيار ذهبي. أثبتت الدراسات التي نشرت خلال 2025، وعددها 28 دراسة، أن هذا الدواء هو الحصان الرابح لمرضى الهيموفيليا (أ) الذين لا يملكون مثبطات.
لماذا يفضله المرضى؟
يرجع هذا التفضيل الكاسح من قبل المرضى إلى عدة ركائز أساسية؛ فمن ناحية أولى، أثبت الدواء فعالية استثنائية وقدرة عالية على السيطرة على النزيف. وعلاوة على ذلك، تأتي ميزة السهولة كعامل حاسم، إذ يتم تعاطيه ببساطة تحت الجلد بدلاً من الحقن الوريدي المعقد. وقد تُرجمت هذه المزايا عملياً إلى معدلات رضا غير مسبوقة، حيث منح المرضى الدواء تقييم 9 من 10 في إحدى الدراسات الكبرى. والنتيجة النهائية كانت ولاءً مطلقاً للعلاج الجديد، إذ لم يبدِ أي مريض رغبته في العودة للعلاج القديم، مما يؤكد بما لا يدع مجالاً للشك أن تحسين جودة الحياة هو المعيار الأول والأهم لدى المريض.
المستقبل يطرق الباب.. التحرير الجيني
لم يتوقف طموح العلماء عند العلاج الجيني التقليدي، بل انتقلوا لمرحلة التحرير الجيني. خلال عام 2025، حققت شركة ميتاجينومي قفزات هائلة في تجاربها ما قبل السريرية لعقار MGX-001.
كيف يعمل؟ بدلا من مجرد إضافة جين، تقوم هذه التقنية بإدراج نسخة وظيفية من جين (F8) في جزء نشط جدا من الحمض النووي بدقة متناهية. أظهرت التجارب على الرئيسيات (القرود) نجاحا مبهرا بجرعة واحدة فقط. نتيجة لذلك، تستعد الشركة لتقديم أوراقها الرسمية لبدء التجارب على البشر في 2026. يمثل هذا الجيل القادم من علاج الهيموفيليا في 2025 وما بعدها.
المسكوت عنه.. الصحة الجنسية للرجال
في زاوية إنسانية واجتماعية هامة، سلطت دراسة هولندية الضوء على التابو المسكوت عنه. كشفت التقارير أن الهيموفيليا تؤثر بشكل جوهري على الصحة الجنسية والرفاهية النفسية للرجال.
المشكلة والحل.
تتمثل المشكلة الجوهرية في وجود فجوة تواصل عميقة، حيث يعاني المرضى بصمت ونادراً ما يمتلكون الجرأة لمصارحة أطبائهم بمخاوفهم الجنسية أو تأثير النزيف على حياتهم الحميمة. وهذا التكتم لا يمر دون ثمن، إذ تكون النتيجة بقاء احتياجاتهم الصحية والنفسية دون تلبية، مما يقود في نهاية المطاف إلى حالات من الاكتئاب والعزلة. ولمعالجة هذا الوضع، قدم الباحثون توصية حاسمة شددوا فيها على ضرورة كسر حاجز الصمت، من خلال توفير أدوات تعليمية تجعل الحديث عن الصحة الجنسية أمراً طبيعياً، بل وتدرجه كجزء أساسي لا يتجزأ من بروتوكول العلاج الشامل.
نجاح هيمجينيكس وحصاد علاج الهيموفيليا في 2025
في المرتبة الخامسة، جاءت قصص النجاح الواقعية التي تبث الأمل. شهد مطلع العام تلقي مريضين في أمريكا لعقار هيمجينيكس المخصص للهيموفيليا (ب). كانت النتائج بمثابة حلم تحقق.
طالع: الهيموفيليا تلتهم محمد.. تفاصيل مكالمة «الفرصة الأخيرة» من عنبر 19 بالقصر العيني
التحول الجذري
يقوم العقار بتحويل خلايا الكبد إلى مصانع لإنتاج العامل التاسع المفقود. بعد سنوات من المعاناة وتلف المفاصل، استغنى المريضان تماما عن العلاج التعويضي الدوري. يعتبر هذا النجاح الميداني دليلا على أن العلاج الجيني ليس مجرد خيال علمي، بل هو واقع يغير حياة البشر. وفق موقع hemophilia news today.
ماذا يعني كل هذا؟
عند قراءة هذه القصص الخمس مجتمعة، نخرج باستنتاجات هامة حول واقع علاج الهيموفيليا في 2025.. المريض هو الحكم، نجاح هيمليبرا وفشل تسويق بيكفيز يثبت أن صوت المريض وراحتة هما المحرك الأساسي للسوق. الجودة قبل البقاء، لم يعد الهدف مجرد بقاء المريض حيا، بل ضمان جودة حياته، بما في ذلك صحته الجنسية والنفسية. العلم لا يتوقف، رغم العقبات التجارية، التقنيات الجديدة مثل التحرير الجيني تشق طريقها بقوة.
في الختام، كان عام 2025 عاما مفصليا في تاريخ هذا المرض. بينما ودعنا بعض الخيارات العلاجية، استقبلنا خيارات أخرى أكثر تطورا وفعالية. نتطلع في عام 2026 إلى استمرار هذا الزخم العلمي، آملين أن تصبح حلول الشفاء النهائي متاحة للجميع، وليس فقط في الدول المتقدمة. كل عام ومحاربو الهيموفيليا أقوى، وبصحة أفضل، وبأمل لا ينقطع.
