روسيا تسجل أول علاج في العالم لـ«متلازمة هنتر» يحمل اسم «كلوتيليا»

أعلنت شركة «جينيريوم» الروسية للتكنولوجيا الحيوية حصولها على شهادة تسجيل لدواء يحمل اسم «كلوتيليا»، وهو أول دواء مبتكر في العالم لعلاج داء «متلازمة هنتر».

ومتلازمة «هنتر» مرض نادر وغير قابل للشفاء، ينتمي إلى مجموعة أمراض تخزين الليزوزومات، وينجم عن نقص إنزيمي وراثي يؤدي إلى تراكم مركّبات معقدة من البروتينات والسكريات والدهون داخل خلايا الجسم، من أبرز أعراضه تشوّهات هيكلية، تأخّر نمو عقلي، واضطرابات عصبية تتفاقم مع الوقت.

ونقلت وكالة «تاس» عن المكتب الإعلامي للشركة أن «كلوتيليا» يتميّز بآلية عمل ثورية، إذ يُعدّ أول علاج يستخدم مستقبلات الأنسولين لعبور الحاجز الدموي الدماغي، ما يسمح بتوصيل إنزيم إيدورونات-2-سلفاتاز مباشرةً إلى الجهاز العصبي المركزي، وهو إنجاز لم تحققه العلاجات السابقة.

وأوضح المدير العام للشركة دانييل تاليانسكي أن «هذا الدواء يمهّد الطريق لفصل جديد في مواجهة المتلازمة، فللمرة الأولى، يمتلك الأطباء أداة قادرة على تغيير مسار المرض، وليس مجرد تخفيف أعراضه».

وكانت العلاجات المتاحة تعالج فقط الأعراض الجسدية للمتلازمة، مثل تشوّهات الهيكل العظمي أو مشاكل التنفّس، دون القدرة على وقف التنكّس العصبي المترقٍّ وهو أحد أخطر جوانب المرض، لكن «كلوتيليا» يغيّر هذا الواقع بفضل تقنيّته الفريدة التي تستهدف الجذور العصبية للمرض.

ويُعدّ هذا الإنجاز خطوةً نوعية في مكافحة الضعف الإدراكي المرتبط بمتلازمة هنتر، حيث يفتح آفاقًا علاجية جديدة لم تكن ممكنة من قبل.

في الولايات المتحدة، تطوّر شركة Denali Therapeutics علاجاً تجريبياً يُدعى DNL310 (أو tividenofusp alfa) وهو يعتمد على تكنولوجيا «Enzyme Transport Vehicle» لنقل الإنزيم، إنزيم (I2S) عبر الحاجز الدموي-الدماغي، ما يتيح معالجة الجذور العصبية للمرض وليس الأعراض فقط.

كما أن هناك تجارب جينية قادمة مثل REGENXBIO والعلاج الجيني RGX-121 المعتمد على ناقل فيروس AAV9 لإدخال جين IDS إلى الجهاز العصبي المركزي، تم تسجيله في تجارب إكلينيكية دولية.

كل هذه الجهود تشير إلى تحول نوعي في علاج متلازمة هنتر، من مجرد معالجة عرضية إلى تدخل يستهدف الجهاز العصبي المركزي ويسعى لتغيير مسار المرض، وهو ما يعطي أملاً جديداً للمصابين وعائلاتهم.