العلاج يقترب.. علماء يابانيون ينجحون في إزالة “الكروموسوم” المسبب لمتلازمة داون

أعلن باحثون من جامعة “مي” اليابانية عن نجاحهم في إزالة الكروموسوم الزائد المسبب لـ متلازمة داون داخل الخلايا، باستخدام تكنولوجيا تحرير الجينات المتقدمة المعروفة باسم CRISPR-Cas9، ما يفتح آفاقًا جديدة في طريق العلاج الجيني لحالات التثلث الصبغي 21، في خطوة يمكن وصفها بالإعجاز العلمي،

ويُصيب متلازمة داون نحو طفل من بين كل 700 مولود في الولايات المتحدة، نتيجة وجود نسخة إضافية من الكروموسوم رقم 21، وهو ما يؤدي إلى عدد من المشكلات الصحية مثل العيوب القلبية الخلقية، واضطرابات الغدة الدرقية، والإعاقات الذهنية، وصعوبات في التعلم والنطق والحركة.

ووفقًا للدراسة التي نُشرت مؤخرًا في مجلة PNAS Nexus، استخدم الفريق البحثي بقيادة الدكتور ريوتارو هاشيزومي تقنية “كريسبر” لتوجيه الإنزيمات بدقة نحو الكروموسوم الزائد، من خلال ما يُعرف بـ”التحرير الخاص بالأليل”، مما مكّن من التخلص من النسخة الزائدة فقط، دون المساس بالنسخ السليمة.

وقد أظهرت الخلايا المعدّلة تحسنًا ملحوظًا في نشاط الجينات المرتبطة بنمو الجهاز العصبي، وتراجعًا في الجينات ذات التأثير الضار، وأوضح الباحثون أن سلوك هذه الخلايا اقترب من الخلايا الطبيعية، ما يعزز الأمل في تطوير علاجات تجديدية في المستقبل.

ورغم هذا التقدم المذهل، يحذر الباحثون من أن التقنية لا تزال بحاجة إلى مزيد من الدراسة، خاصة في ما يتعلق بضمان سلامة الخلايا المعدّلة على المدى الطويل، وقدرتها على البقاء والقيام بوظائفها في بيئة الجسم الحي. كما شددوا على ضرورة دراسة الآثار الجانبية المحتملة، واحترام الاعتبارات الأخلاقية المتعلقة بتحرير الجينات البشرية.

ويواصل الفريق العلمي حاليًا تحليل المخاطر وتطوير سبل دقيقة لاستهداف الكروموسوم الزائد فقط، دون التأثير على باقي الخريطة الجينية.