.png)
أعلنت شركة بريدج بيو فارما عن معلومات أولية واعدة، للتجارب السريرية من المرحلة الثالثة، أظهرت أن علاجها الفموي التجريبي BBP-418 حسن بشكل ملحوظ القدرة على المشي ووظائف الرئة لدى المصابين بالنوع 2i من ضمور العضلات الحزامي .
يتسبب هذا المرض النادر بحدوث هزال عضلي تدريجي يبدأ عادة في الكتفين والوركين، ووفقا للبيانات الجديدة، نجح العلاج أيضا في تقليل أحد المؤشرات الرئيسية لتلف العضلات بنسبة تزيد عن 80%، وفق موقع «musculardystrophynews».
وقالت بريدج بيو إن التحليل المؤقت الجديد أثبت أن التجربة حققت جميع أهدافها الأولية والثانوية، وبناء على هذه النتائج، تخطط الشركة الآن للتواصل مع هيئة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) بهدف تقديم طلب للموافقة على BBP-418 كأول علاج من نوعه لهذا المرض خلال العام المقبل. ويعرف هذا النوع من الضمور أيضا باسم (LGMDR9).
طالع: دراسة: النمو السريع يفاقم تدهور الحركة لدى مرضى «الضمور العضلي»
صرح الدكتور دوجلاس سبرول، كبير المسؤولين الطبيين في إم إل بيو سولوشنز، وهي الشركة التابعة لـ بريدج بيو المطورة للعقار، في بيان صحفي: «بالنسبة للأفراد المصابين ب LGMD2I/R9، وهو حالة تسلبهم قوتهم وقدرتهم على التنفس واستقلاليتهم ببطء، فإن كل يوم يهم».
وأضاف سبرول: «نحن مصممون على التحرك بسرعة نحو تقديم طلب الموافقة، حتى يتمكن BBP-418، إذا تمت الموافقة عليه، من أن يصبح أول علاج يغير مسار هذا المرض المدمر».
من جهته، عبر دان بوب وهو مريض متعايش مع المرض ويشغل منصب نائب رئيس ومدير المناصرة في مؤسسة (CureLGMD2i)، عن تفاؤله قائلا: «العيش مع هذا المرض هو مفاوضة يومية مع القيود، ولن أتظاهر بأنه سهل».
وأضاف: «أشعر أخيرا أن العلم بدأ يلحق بأملنا، حتى نتمكن من التطلع إلى الأمام بإمكانية حقيقية».
آلية عمل الدواء وتفاصيل التجربة
ينجم مرض LGMD2i عن طفرات في جين (FKRP)، المسؤول عن إنتاج إنزيم ضروري لعملية الغلكزة (glycosylation)، وهي عملية كيميائية حيوية تهدف لربط جزيئات السكر ببروتين ألفا-ديستروجلايكان العضلي، يؤدي الخلل في هذه العملية إلى تلف تدريجي في العضلات، إذ يهدف عقار BBP-418 إلى زيادة عملية غلكزة هذا البروتين عن طريق تزويد الجسم بالمواد الخام اللازمة لإتمامها.
وأظهر التحليل المؤقت من تجربة المرحلة الثالثة (FORTIFY)، التي تقارن العلاج بدواء وهمي، أنه بعد ثلاثة أشهر من العلاج، تضاعفت مستويات غلكزة ألفا-ديستروجلايكان، ووصلت إلى حوالي 17% من المستوى الطبيعي، وهو تحسن استمر لمدة عام كامل، وفي المقابل لم يسجل أي تغيير تقريبا لدى المجموعة التي تلقت الدواء الوهمي.
كما أدى العلاج إلى انخفاض بنسبة 82% في مستويات الكرياتين كيناز، وهو مؤشر رئيسي لتلف العضلات.
نتائج سريرية واضحة
أظهرت البيانات المتاحة لمدة عام واحد تحسنا في وظائف الرئة والقدرة على المشي، ففي اختبار المشي لمسافة 100 متر، سار المرضى الذين تلقوا BBP-418 بشكل أسرع (بمتوسط 0.14 م/ث)، بينما أصبح المرضى في مجموعة الدواء الوهمي أبطأ بمرور الوقت، مما أدى إلى فارق إجمالي بين المجموعتين قدره 0.27 م/ث.
كما لوحظت اتجاهات مماثلة في قياس السعة الحيوية القسرية (FVC)، وهو مقياس لوظيفة الرئة. تحسن متوسط FVC بنحو 3% للمرضى الذين تلقوا العلاج، بينما انخفض في مجموعة الدواء الوهمي، بفارق إجمالي بلغ حوالي 5% بين المجموعتين.
علقت الدكتورة كاثرين ماثيوز، الأستاذة في جامعة أيوا، على النتائج: «أنا متحمسة جدا لرؤية أن العلاج ارتبط بتحسينات ذات مغزى سريري في الوظائف الحركية والرئوية… هذه النتائج تجلب أملا هائلا في أن BBP-418 قد يغير مسار المرض، خاصة وأنه حتى الآن، لم يكن هناك علاج محدد له».
وأكدت بريدج بيو أن العلاج كان جيد التحمل بشكل عام، ولم ترصد أي مشكلات سلامة غير متوقعة في التجربة المستمرة حاليا في 20 موقعا بالولايات المتحدة وأوروبا، وموقع واحد في أستراليا.
حقائق وأرقام عن مرضى ضمور العضلات في الكويت
مرض ضمور العضلات في الكويت يحظى باهتمام صحي رائد على مستوى المنطقة، حيث سجل مركز الأمراض الوراثية منذ عام 2000 أكثر من 140 حالة مصابة بمرض ضمور العضلات الدوشيني، وهو النوع الأكثر شيوعا من هذا المرض الوراثي المرتبط بالكروموسوم X ويصيب حوالي 1 من كل 3500 مولود ذكر.
الكويت تعد أول دولة في الشرق الأوسط تقدم العلاج الجيني للمرضى، وتوفر أحدث العلاجات الجينية المتطورة التي تهدف إلى إبطاء تقدم المرض وتحسين جودة حياة الأطفال المصابين.
وتتميز الكويت أيضا بكونها الثانية عالميا بعد الولايات المتحدة في توفير علاجات جينية لضمور العضلات الوراثي، مع جهود مكثفة للتوعية وتشخيص المرض مبكرا ضمن إطار وطني شامل.
يدير مركز الأمراض الوراثية في الكويت السجل الوطني للمرضى ويوفر الدعم العلاجي، كما تتكثف الجهود لزيادة عدد العلاجات الجينية المتاحة فور توفرها. هذا التقدم الكبير في الرعاية الصحية للمرضى شكل نموذجا يحتذى به في المنطقة، ما يضع الكويت في موقع متقدم في مكافحة مرض ضمور العضلات وتحسين حياة المصابين به على مستوى العالم العربي.
